Tema 2.5 i 2.6. Medicaments orfes, pediatrics, de prescripció, restringits i especials (2016)

Apunte Catalán
Universidad Universidad de Barcelona (UB)
Grado Farmacia - 3º curso
Asignatura Legislació i Deontologia Farmacèutiques
Año del apunte 2016
Páginas 6
Fecha de subida 02/04/2016 (Actualizado: 06/04/2016)
Descargas 15
Subido por

Vista previa del texto

Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Tema 2.5 Medicaments pediatrics. Medicaments Orfes. Medicaments de prescripcio i dispensacio restringides Medicaments orfes: grup de medicaments pensats per les malalties rares. En comptes de malalties rares seria més correcte parlar de malalties de baixa prevalença.
Definir una malaltia rara: als EUA una malaltia és rara quan afecta a menys de 2000 persones, a la Unió Europea quan la seva prevalença esta per sota de 5 casos per cada 10.000 habitants.
Els medicaments orfes no son uns medicaments molt atractius per la industria farmacèutica ja que son malalties que les pateix poca gent i no hi ha prou mercat per a ser rentable.
Aspectes socials:  Existeixen entre 5.000 i 8.000 malalties rares a tot el mon que afecten entre el 6 i el 8% de la població.
 El 80% de les malalties rares son genètiques (teràpia gènica, tractament molt car).
 El 50% d'aquestes malalties afecten a la població infantil.
A nivell de la Unió Europea es va fer una normativa comunitària per a tots els països membres, cal tenir en compte que una malaltia que afecta a 1.000 persones en un país ningú ho investigarà, però la suma de afectats a tots els països pot fer que s’iniciï investigació.
El parlament europeu va aprovar un reglament (d’aplicació directa a tota la UE) sobre els medicaments orfes (reglament 141/2000 CE). Posteriorment va seguir el reglament 847/2000 CE que diferencia dos aspectes importants en la definició de medicament orfe: medicament similar i concepte de superioritat clínica.
Reglament 141/2000 CE:  Defineix els medicaments orfes amb criteris econòmics i de prevalença.
 S'estableixen els requisits per la seva assignació.
 Reglamenta els incentius per a la seva investigació per part de la industria.
Criteri per definir medicament com a orfe Conceptes de prevalença i incidència: Prevalença es numero de casos en un moment determinant, Incidència son casos nous en un període de temps. Les malalties rares solen ser cròniques i per això es millor parlar de prevalença que no pas de incidència. Si fosin agudes llavors seria millor parlar de incidència (ojo perquè es pot considerar malalties com la malària com a rara, depèn de la zona geogràfica).
  Prevalença: es destina al diagnòstic, prevenció o tractament de una afecció que posi en perill la vida o comporti una incapacitat crònica que no afecti a més de 5 persones de cada 10.000 en la UE. El fet de que els metges no coneixen prou bé aquestes malalties no ajuda....
Benefici no compensa la inversió: per a una afecció que posi en perill la vida o comporti una incapacitat greu crònica o de una afecció greu i crònica i que resulti improbable que sense incentius la comercialització de dit medicament en la UE generi suficients beneficis per a justificar la inversió. S'han de demostrar els costos i els ingressos (un estudi econòmic complert): o S'han de donar els costos (dades sobre el cost del desenvolupament, subvencions rebudes, despeses després de l’autorització) i dels ingressos previstos en 10 anys.
En tots dos casos els medicaments han de ser clínicament superiors.
Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Concepte de clínicament superior:  EL nou medicament ha de ser de major eficàcia: en les malalties que no tenen tractament es mes fàcil ja que el si una malaltia no té cap medicament el primer que surti guanya.
 Major innocuïtat: menors efectes secundaris, menys interaccions, menys teratogènia, etc.)  El medicament contribueix a millorar de manera important el diagnòstic o l’atenció del pacient: passar de un medicament que s’administri per via intravenosa a via oral es una bona avantatge pel pacient, formes retard d'un mateix PA, etc.
Incentius per als medicaments orfes (Reglament 141/2000 CE)  Econòmics: o Excepció total o parcial de taxes o Exclusivitat (monopoli) de mercat: durant 10 anys o Altres incentius adoptats per la comissió europea i els estats membres.
 Tècnics: assistència en l’elaboració de protocols (paperassa necessària) Procediment per a la designació com a medicament orfe Procediment centralitzat: EMA (agencia europea del medicament) comprova la validesa de la sol·licitud i presenta un informe per al comitè, el qual emet un informe en 90 dies.
Medicaments orfes: comitè per als medicaments orfes de la EMA (COMP): Decideix sobre les designacions dels medicaments orfes, també decideix sobre les autoritzacions de comercialització. S'ha de tenir en compte que fer assaig clínics en tan poques persones es difícil es necessita gent de diferents països.
Composició del comitè:  1 membre designat per cada estat  3 representants de les organitzacions d'afectats (això es algo extraordinari)  3 representats designats per la mateixa EMA.
Normes per a la sol·licitud de designació Es pot sol·licitar:  La designació d'un mateix medicament per a més d'una indicació (càncer rars)  Per a un PA ja comercialitzat per a una altra indicació  S’ha de donar la DCI (el nomenament de la denominació comú Internacional es responsabilitat de la OMS que pot tardar un cert temps) del PA, sempre que sigui possible.
El patrocinador (qui demana l’assignació) pot ser divers: empresa farmacèutica, universitat, professionals de la salut individualment o una CROs (empreses que fan assajos clínics).
Es pot transferir la designació: entre diferents laboratoris, es poden vendre o donar (fusió d'empreses més petites a més grans).
L’assignació es pot sol·licitar en qualsevol moment de la fase de desenvolupament del medicament.
Els medicaments orfes son excepcionals, hi han casos en que poden passar directament de la fase II a la comercialització.
Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Comercialització d'un medicament orfe: s’ha de demostrar superioritat clínica per part del laboratori.
 La comissió de la EMA dona el vis-i-plau per a la seva comercialització a nivell de tota Europa  Comercialització a cada país: a Espanya tenim la direcció general corresponent del ministeri (com que son medicaments cars hi ha resistència a la seva comercialització).
Medicaments pediatrics Raó de ser (de la seva legislació):  Mercat insuficient perquè les empreses investiguin: població diversa per edat (nounats fins adolescents), malalties que son habituals en adults però no en nens  Falta de medicació apropiada per a nens: problemes de dosificació  Formules i vies d'administració inadequades: menys de 2 anys els comprimits i capsules no son adequats  Recurs freqüent a la formulació magistral: son més cars que els industrials i més segurs.
Objectius:  Fer front a les necessitats terapèutiques de la població pediàtrica  Evitar sotmetre a la població pediàtrica a assajos clínics innecessaris (implica problemes deontològics).
Classificació per edat de la població pediàtrica (per la Guideline on clinical investigation of medicinal products in the peadiatric population CPMP/ICH/2711/99)  Nounats prematurs  Nounats (0 a 27 dies)  Lactants i nens fins a dons anys  Nens de 2 a 11 anys  Adolescents de 12 a 17 anys Normativa de la UE: va fer un reglament (normativa única per a tots els països membres) 1901/2006 (modificat pel 1902/2006):  Estableix la població pediàtrica fins als 18 anys  Crea un comitè pediàtric  Defineix els conceptes de "medicament autoritzat per a una indicació pediàtrica" (nous medicaments autoritzats per l'agencia europea) i "autorització de comercialització per a us pediàtric" (medicaments que ja fa molts anys que estan en el mercat, tipus omeprazol  Establiment d'un pla d'investigació pediàtrica (intentar evitar assajos clínics excedents)  Crea incentius per a incentivar les empreses farmacèutiques.
Estava previst que al cartonatge exterior dels medicaments pediàtrics hi hagués simbologia, però els diferents països no s'han posat d'acord, així que no en tenim. En els medicaments orfes directament no hi ha simbologia.
Definició de medicament autoritzar per a una indicació pediàtrica: aquell que la seva administració a tota o part de la població pediàtrica se ha autoritzat y la seva indicació autoritzada s'especifica amb precisió en el resum de les característiques del producte (fitxa tècnica).
Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Obligatorietat del pla d’investigació patriòtica: programa de investigació i desenvolupament destinat a garantitzar que es generen les dades necessàries per a determinar les condicions en les que un medicament pot ser autoritzar per a la seva administració a la població pediàtrica; per a tot medicament nou; l'EMA pot dispensar de l’obligació a medicaments específics (fer assaig amb pediàtrics amb Alzheimer es xungo).
Contingut del pla d'investigacio pediatric  Indicacions del medicament  Grups d'edat seleccionats  Pot no contenir necessàriament assajos clínics: estudis prospectius de seguretat clínica, estudis per a obtenir una nova formulació,...
 Desenvolupament galènic (variarà si es nomes un canvi de dosi o de forma farmacèutica).
Incentius per als medicaments autoritzats per a una indicació pediàtrica  El titular de la patent o del CCP tindrà dret a una prorroga de sis mesos del període de protecció  Els medicaments orfes augmentaran la seva exclusivitat de mercat a 12 anys  La comissió europea i els estats membres podran donar suport amb mesures especifiques a la recerca i desenvolupament dels medicaments pediàtrics.
Autorització de comercialització per a us pediàtric  Creat per a medicaments que ja no estan protegits per un verificat de propietat industrial (patent).
 Registre centralitzat.
 Protecció de dades de 8 anys: expedient de registre de medicament amb totes les dades clíniques  Protecció de comercialització de 10 anys: un altre laboratori ja podria treure'n un genèric)  Es pot utilitzar el mateix nom que el medicament per a adults.
Medicaments subjectes a recepta medica restringida. Directiva 83/2001, hi han 3 grups:  Medicaments d'us hospitalari, s'administren a nivell hospitalari (perfusions, medicaments molt nous). “que el medicamento, a causa de sus características farmacológicas o por su novedad, o por motivos de salud pública, se reserve para tratamientos que sólo pueden seguirse en medio hospitalario”  Medicaments de diagnòstic hospitalari: necessiten diagnòstic a nivell de metge especialista, però les prescripcions següents ja les pot fer un metge normal. Es dispensen a nivell d'hospital o a OF. “que el medicamento se utilice en el tratamiento de enfermedades que deban ser diagnosticadas en medio hospitalario, o en establecimientos que dispongan de medios de diagnóstico adecuados, aunque la administración y seguimiento pueda realizarse fuera del hospital”  Medicaments d'especial control mèdic: efectes secundaris molt greus, els prescriuen metges especialistes. “que el medicamento esté destinado a pacientes ambulatorios, pero cuya utilización pueda producir reacciones adversas muy graves, lo cual requiere, si es preciso, una receta médica extendida por un especialista y una vigilancia especial durante el tratamiento” Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Medicaments d'us hospitalari (H):  Sigla H al costat del codi nacional  Prescripció per metge d'hospital  Les oficines de farmàcia poden subministrar-los a: hospitals o clíniques; no porten cupó precinte (no vol dir que no estiguin finançats, els malalts que agafen medicaments a farmàcia hospitalària no paguen res).
 Un mateix PA pot ser de us hospitalari o no segons la seva forma farmacèutica (via oral vs via parenteral) Medicaments de diagnòstic hospitalari:  Identificació amb sigles DH al costat del CN  El cupó precinte porta un dibuix addicional per la part de dalt  Prescripció per metges especialistes.
 L’administració i seguiment poden fer-se fora de l'hospital.
 Dispensació en OF.
 Cupó precinte i visat d’inspecció (fins a 4 envasos si ho autoritza l'inspector del SCS). Privats no necessiten visat.
Medicaments d'especial control mèdic (MEC):  Prescripció per metges especialistes i una vigilància especial durant el tractament.
 Per les seves indicacions poden administrar-se a pacients ambulatoris.
 La seva utilització pot produir efectes adversos molt greus.
 Dispensació: amb recepta medica (visat d’inspecció, no poden substituir-se, un sol medicament per recepta, anotar a llibre receptari i llibre d'estupefaents).
Els medicaments que s’inclouen als MECs: -Derivats de vitamina A per administració sistèmica: isotretinoina, acitretina. Per a problemes de la pell; sols els prescriuen els dermatòlegs.
-Àcid acetohidroxamic: per problemes de vies urinàries o ronyo; sols el prescriure nefròlegs i uròlegs.
-Talidomida: es donava a dones embarassades per a combatre els seus mareigs, però causava malformacions teratogèniques als nens. Avui en dia s'utilitza per a combatre el càncer de pell.
(s'importa des de l'estranger). No es veu a nivell de OF; el poden prescriure oncòlegs.
-Clozapina: per a esquizofrènia; sols el prescriuen psiquiatres i neuròlegs. S'ha de anar a la farmàcia amb una cartilla amb el recompte leucocitari.
Unybook: jmartiarques75 Farmàcia UB 2015-2016 Tema 2.6 Medicaments especials Capitol V text refós de la llei de garanties RD 1345/2007  Vacunes i altres medicaments biològics (concepte molt ampli teràpia per ADN recombinat)  Medicaments d'origen humà.
 Medicaments de teràpia avançada.
 Radiofarmacs.
 Medicaments de plantes medicinals: si a una planta medicinal no se li dona indicació es pot vendre a qualsevol establiment, si se li dona una indicació passa a ser un medicament i es de dispensació exclusiva en OF. En aquest grup hi trobem els MTP (medicaments tradicionals a base de plantes) que tenen aquesta simbologia al embalatge exterior. Hi ha un Ordre del 2004 amb llistes de plantes medicinals que es poden vendre.
 Medicaments homeopàtics: estan a les farmacopees (i per tant son considerats medicaments...). Poden portar la indicació (o no). Han d'estar fetes de soques homeopàtiques autoritzades.
 Gasos medicinals  Medicaments amb substancies psicoactives amb potencial additiu: psicòtrops i estupefaents.
Medicaments d'origen humà: els derivat de la sang, del plasma i de la resta de substancies d'origen humà, i els seus derivats corresponents, son medicaments quan s'utilitzen amb finalitat terapèutica (la pròpia sang en si la sang no es un medicament, tot hi que hi ha sentencies judicials que indiquen que si que ho es); provinents de donants registrats; no es permet que el preu d'aquests medicaments incorpori un benefici per una donació altruista Medicaments de teràpia avançada: regulats per el reglament 1394/2007 (cèl·lules mare, enginyeria tissular); els fabricats son de registre centralitzat; els de fabricació no industrial reben una autorització d'us a nivell nacional (RD 477/2014) Hi ha un comitè específic a nivell de l'agencia europea (CAT), on la normativa dona suport a petites empreses biotecnològiques i els assessora exactament en quin àmbit esta inclòs el seu medicament (cel·lular, gènica...).
...